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Linea Negra
21/02/2020 | Europa aprueba Vyndaqel 61mg, el primer tratamiento en la UE para amiloidosis cardiaca por transtiretina
Pfizer ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado Vyndaqel (tafamidis), una capsula diaria oral de 61mg, para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina nativa o hereditaria en pacientes adultos con miocardiopatía (ATTR-CM, por sus siglas en inglés). Vyndaqel 61mg es el primer y único tratamiento aprobado en la Unión Europea para pacientes con ATTR-CM. Antes de esta aprobación, las opciones de tratamiento para pacientes con ATTR-CM estaban restringidas al manejo de los síntomas, y, de forma ocasional, a trasplantes de corazón (o corazón e hígado).

“Hasta hoy, no había medicamentos aprobados para tratar a pacientes con ATTR-CM en la Unión Europea. La aprobación de hoy representa un increíble progreso para los pacientes y refleja nuestro firme compromiso en acercar medicamentos innovadores a pacientes con enfermedades raras”, declara Paul Levesque, presidente Global de Pfizer en Enfermedades Raras. “Además, con el hito de hoy, Vyndaqel es ahora el primer tratamiento con dos indicaciones aprobadas por la Unión Europea que tratan las manifestaciones clínicas causadas por la amiloidosis por transtiretina: la miocardiopatía y la polineuropatía estadio”.



La ATTR-CM es una enfermedad rara, infradiagnosticada y potencialmente mortal caracterizada por el plegamiento erróneo de una proteína que lleva a la formación de depósitos de amiloide en el corazón, provocando una miocardiopatía restrictiva y causando una insuficiencia cardiaca progresiva causante de la muerte. La supervivencia media tras el diagnóstico se sitúa, entre los 2,5 y los 3 años.

Existen dos subtipos de ATTR-CM: la hereditaria, que es causada por una mutación en el gen de la transtiretina y puede ocurrir en personas antes de los 60 años de edad; o la forma nativa, que se asocia con el envejecimiento, y se cree que puede ser más común, que generalmente afecta a los hombres a partir de los 60 años de edad. A menudo, la ATTR-CM se diagnostica sólo después de que los síntomas se han vuelto graves.

“Hasta hoy, los pacientes europeos con amiloidosis por transtiretina esperaban nuevas opciones terapéuticas que mejorasen los resultados de los pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina” ha aclarado Dr. Pablo García Pavía, director de la Unidad de Insuficiencia Cardiaca y Cardiopatías Familiares del Hospital Puerta de Hierro de Madrid. "Vyndaqel 61mg representa un gran avance para estos pacientes, ya que puede reducir significativamente la mortalidad por todas las causas y la frecuencia de hospitalizaciones por causas cardiovasculares en pacientes con ATTR-CM de tipo nativo o hereditario".

La aprobación de la Comisión Europea de Vyndaqel 61mg se basa en los resultados del estudio ATTR-ACT de fase III, el primer y único ensayo clínico global, doble ciego, aleatorio y comparado con placebo que ha estudiado un medicamento para el tratamiento de la ATTR-CM. El estudio comparó a los pacientes que recibieron una dosis diaria oral de tafamidis meglumina (20 mg u 80 mg) con los que recibieron placebo .

En el análisis primario del estudio, Vyndaqel (tafamidis meglumina) demostró una reducción significativa en la combinación jerárquica de la mortalidad por cualquier causa y la frecuencia de hospitalización por causas cardiovasculares en comparación con placebo, durante un período de 30 meses en pacientes con ATTR-CM de tipo nativo o hereditario (p=0,0006). Además, los componentes individuales de este análisis primario demostraron también una reducción relativa del riesgo de mortalidad por cualquier causa y de la frecuencia de hospitalización por causas cardiovasculares del 30% (p=0,026) y del 32% (p<0,0001), respectivamente, con Vyndaqel en comparación con el placebo.

Vyndaqel también demostró, en comparación con placebo, efectos significativos y consistentes sobre la capacidad funcional y el estado de salud, observados por primera vez a los seis meses y continuando hasta los 30 meses. Específicamente, Vyndaqel redujo la disminución del rendimiento en la prueba de marcha de seis minutos (p<0,0001) y redujo la disminución del estado de salud medido por el Cuestionario de Miocardiomiopatía de Kansas City - Puntuación de resumen general (p<0,0001).

Vyndaqel fue bien tolerado en este estudio, con un perfil de seguridad observado comparable al de placebo. La frecuencia de eventos adversos en los pacientes tratados con Vyndaqel fue similar a placebo. La aprobación también se basa en los datos obtenidos de una evaluación de la presentación de tafamidis ácido libre de 61 mg, que demostró que una cápsula de 61 mg de ácido libre de tafamidis corresponde a una dosis de 80 mg de tafamidis meglumina (4 cápsulas de 20 mg). La seguridad de la dosis de 61 mg no fue evaluada en el estudio ATTR-ACT. La cápsula de 61 mg de tafamidis fue desarrollada para la conveniencia del paciente para permitir una sola cápsula para la administración diaria.

Con este paso, se inician los trámites para la autorización nacional de Vyndaqel® 61mg. Actualmente, la formulación de Vyndaqel 20mg está disponible en España para la indicación de amiloidosis por transtiretina en pacientes adultos con polineuropatía sintomática (ATTR-PN, por sus siglas en inglés) en estadio 1 para retrasar la alteración neurológica periférica. Esta indicación fue aprobada en la Unión Europea en 2011.
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